Choruje już ponad miliard osób na całym świecie. Nadzieją jest całkiem nowa terapia

• Dobrze dbasz o zdrowie? Odpowiesz na te pytania i poznaj swój Indeks Zdrowia!
• Więcej aktualnych wiadomości znajdziesz na stronie głównej Onetu

Mikroproteiny — nowi gracze w medycynie

Przez ostatnie 30 lat odsetek osób zmagających się z otyłością wzrósł ponad dwukrotnie, a problem dotyczy już ponad miliarda ludzi na całym świecie. Otyłość i związane z nią zaburzenia, takie jak cukrzyca typu 2 czy choroby serca, stanowią coraz większe wyzwanie dla współczesnej medycyny. Obecnie dostępne terapie, takie jak chirurgia bariatryczna czy leki GLP-1, nie zawsze są skuteczne dla każdego pacjenta.

Dlatego naukowcy z Salk Institute zwrócili się ku mikroproteinom — mniej zbadanej grupie cząsteczek, które mogą być kluczowe zarówno w zdrowiu, jak i chorobie.

• To ważny temat: Definicja otyłości do poprawki? Ekspert: jesteśmy świadomi niedoskonałości

Na potrzeby badań zespół wykorzystał zaawansowaną technologię edycji genów CRISPR, analizując tysiące genów w komórkach tłuszczowych, aby zidentyfikować te, które kodują mikroproteiny. Jedną z mikroprotein, nazwaną Adipocyte-smORF-1183, udało się potwierdzić jako zaangażowaną w proces gromadzenia tłuszczu w komórkach tłuszczowych.

Alan Saghatelian,kierownik katedry dr Frederika Paulsena w Salk, wyjaśnia: — Nowoczesne technologie, takie jak CRISPR, pozwalają nam odkrywać zupełnie nowy poziom regulacji biologicznej napędzanej przez mikroproteiny.

Badania potwierdziły wartość wykorzystania CRISPR w identyfikacji potencjalnych celów terapeutycznych. Jak mówi Victor Pai, jeden z głównych autorów badań: — Dzięki CRISPR mogliśmy wybrać funkcjonalne geny wpływające na akumulację tłuszczu i rozwój komórek tłuszczowych.

Dlaczego obecne terapie nie wystarczają

Obecne metody leczenia otyłości, takie jak leki na bazie peptydu GLP-1, mają ograniczenia, w tym skutki uboczne, jak nudności czy utrata masy mięśniowej. Podobnie leki ukierunkowane na PPAR gamma, które regulują rozwój komórek tłuszczowych, nie spełniły oczekiwań pacjentów. Ronald Evans, znany z badań nad PPAR gamma, pracował nad stworzeniem idealnej terapii opartej na tym mechanizmie.

• Zobacz także: Coraz więcej Polek umiera na raka endometrium. Ginekolog o przyczynach: dlatego, że żyje nam się lepiej

— Wciąż poszukujemy rozwiązań, które będą bardziej skuteczne i mniej obciążające dla pacjentów — mówi Evans.

Mikroproteiny wydają się odpowiedzią na te wyzwania. GLP-1, jako jeden z niewielu przykładów małych protein stosowanych w terapii, pokazuje potencjał tej klasy cząsteczek. Jednocześnie spektakularne efekty badań Salk Institute dowodzą, że istnieje wiele innych mikroprotein, które mogą stać się podstawą przyszłych terapii.

Droga do nowych terapii w leczeniu otyłości

Zespół Salk zidentyfikował 38 genów, które mogą kodować mikroproteiny zaangażowane w proces magazynowania tłuszczu. W dalszym etapie badano funkcjonalność tych genów, potwierdzając, że jedna z mikroprotein, Adipocyte-smORF-1183, rzeczywiście wpływa na tworzenie kropelek lipidowych w komórkach tłuszczowych. Victor Pai podkreślał unikalność badań: — Jako pierwsi skupiliśmy się na mikroproteinach związanych z proliferacją komórek tłuszczowych. To ogromny krok w badaniach nad otyłością.

Saghatelian dodaje: — Naszym celem jest dalsze doskonalenie technologii, aby przyspieszyć proces odkrywania mikroprotein i ich wykorzystania w leczeniu otyłości.

Przeczytaj: Nowy lek na otyłość już w aptekach. Zapobiega też udarom i zawałom

Po pierwszym sukcesie z Adipocyte-smORF-1183 naukowcy planują przeprowadzić podobne badania na ludzkich komórkach tłuszczowych, wierząc, że ich metoda zainspiruje innych badaczy do dalszych odkryć. — Mam nadzieję, że nasze wyniki skłonią innych do poszukiwania mikroprotein w miejscach, które wcześniej uznawano za nieistotne — mówi Saghatelian.

Dalsza walidacja odkrytych mikroprotein oraz rozwój nowych narzędzi badań przesiewowych CRISPR mogą zmienić obraz terapii otyłości i zaburzeń metabolicznych w przyszłości. Autorzy pracy wierzą, że nowe technologie pozwolą na stworzenie bardziej skutecznych leków, które pomogą milionom ludzi zmagających się z problemem nadwagi i jej powikłań.