Nowa terapia nadzieją dla pacjentów? Na tę chorobę mózgu nie było sposobu

Pierwsze symptomy tej choroby pojawiają się u ludzi zwykle w czwartej lub piątek dekadzie życia. Przebieg HD jest bardzo dotkliwy – w centralnym narządzie układu nerwowego obumierają neurony, które odpowiadają za kontrolę nastroju, funkcje motoryczne czy poznawcze. W tym momencie w leczeniu pląsawicy Huntingtona stosuje się głównie związki chemiczne, które mają na celu złagodzenie nieprzyjemnych objawów, jakich doświadcza chory. Można m.in. polepszyć jego nastrój, jeśli cierpi na depresję czy wyeliminować towarzyszące mu halucynacje.

A czy da się spowolnić chorobę? W środę (24 września) firma uniQure opublikowała wyniki badań, które sugerują, że jest to prawdopodobnie możliwe – dzięki terapii genowej. Nazwano ją „AMT-130”. – Te przełomowe dane są jak dotąd najbardziej przekonującym dowodem w tej dziedzinie i podkreślają wpływ terapii na przebieg choroby Huntingtona, w przypadku której nadal istnieje pilna potrzeba działania – uważa Sarah Tabrizi, główna doradczyni badania (dyrektorka Centrum Chorób Huntingtona Uniwersytetu Londyńskiego), cytowana przez portal Live Science.

Nowa terapia genowa dla chorych na pląsawicę Huntingtona. Szczegółowe informacje o AMT-130

Naukowczyni zaznacza, że „»AMT-130« ma potencjał, aby pomóc pacjentom zachować ich codzienną sprawność, umożliwić im dłuższe pozostawanie w pracy i znacząco spowolnić postęp choroby”. Tymczasem, jak przypomina LS, na pląsawicę cierpieć może w samych Stanach Zjednoczonych od 10-20 tysięcy osób. Osoby, u których ją zdiagnozowano, są nosicielami mutacji w genie o nazwie HTT.

Nowa terapia genowa ma za zadanie „wyciszyć gen HTT” – tłumaczy redakcja LS. Ta obiecująca metoda leczenia być może będzie w przyszłości proponowana pacjentom. Z pewnością pomogą w tym kolejne badania, które udowodnią jej skuteczność.

Czytaj też:
Dietetyk zdradza sekret zdrowych jelit. Zrób ten genialny koktajl z 4 składnikówCzytaj też:
Niewiarygodna operacja. Lekarze wszczepili ząb do oka