Wyzwania refundacyjne w hematoonkologii. "Ciężkie czasy nie sprzyjają intensywnej implementacji inwestycji"

• Podczas sesji "Hematoonkologia – organizacja leczenia" w ramach XXI Forum Rynku Zdrowia eksperci rozmawiali o wyzwaniach refundacyjnych i systemowych w nowotworach krwi
• Hematolodzy wymieniali najistotniejsze potrzeby refundacyjne w szpiczaku plazmocytowym, chłoniaku z komórek płaszcza, czy przewlekłej białaczce limfocytowej
• Nie ma drugiej dziedziny medycyny, która jest zaopiekowana tak dobrze i na tak wysokim poziomie jak hematoonkologia. Jeśli chodzi o dostępność do nowoczesnych terapii lekowych, jesteśmy obecnie w czołówce Europy - mówił Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia
• Już dwa lata temu środowisko hematologów zaproponowało pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej - przypomniała prof. Ewa Lech-Marańda

Co z Krajową Siecią Hematologiczną?

- W hematoonkologii istnieje duża potrzeba zmian systemowych - mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii podczas sesji „Hematoonkologia – organizacja leczenia” w ramach XXI Forum Rynku Zdrowia.

Jak wyjaśniała, środowisko hematologów już w 2023 r. zaproponowało projekt pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH), który umożliwia usystematyzowanie opieki hematologicznej w Polsce w sposób odpowiadający na obecne i przyszłe wyzwania. Wynikają one m.in. z faktu, iż zapadalność na nowotwory hematologiczne rośnie, a dzięki nowoczesnym terapiom pacjenci żyją coraz dłużej.

- Pilotaż KSH opiera się na kilku filarach. To przede wszystkim określenie referencyjności ośrodków hematologicznych, których jest w naszym kraju 50. To także ustalenie szybkiego przepływu pacjentów pomiędzy ośrodkami, do bardziej specjalistycznego leczenia. Kolejny element to określenie ścieżek pacjentów z rozpisaniem diagnostyki i różnych scenariuszy terapeutycznych – wymieniała ekspertka.

- Następny aspekt to kompleksowość leczenia rozumiana także jako dostępność konsultacji innych specjalistów, nie tylko hematologów, oraz opieka koordynowana na wzór Krajowej Sieci Onkologicznej, tj. wprowadzenie koordynatorów pomagających pacjentom na ścieżce diagnostyki i terapii. Ostatni element, bardzo istotny systemowo, to monitorowanie efektów diagnostyczno-klinicznych oraz wskaźników funkcjonowania systemu – dodała konsultant krajowa.

Chłoniak z komórek płaszcza

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów mówił o wyzwaniach w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza.

- W terapii tych chorych zachodzi duża zmiana. O ile wcześniej dominowała immunochemioterapia, o tyle obecnie do terapii włączane są inhibitory BTK. W grupie kwalifikującej się do przeszczepienia coraz częściej mamy możliwość leczenia bez przeszczepiania. Znacznie ciekawsza jest jednakże grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnej immunochemioterapii. Po wcześniejszych próbach dodawania ibrutynibu do schematu BR (bendamustyna z rytuksymabem), które określaliśmy raczej jako negatywne, podanie schematu BR z inhibitorem BTK II generacji, akalabrutynibem, stanowi przełom. Tym bardziej, że ta większa skuteczność leczenia może być dostępna dla większej grupy pacjentów – zaznaczył.

Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu
Dodał, że akalabrutynib różni się od ibrutynibu lepszym profilem toksyczności: jest lepiej tolerowany i powoduje mniej działań niepożądanych.

- Dlatego chętniej sięgamy po ten lek w przypadku pacjentów starszych. W badaniu rejestracyjnym dodanie akalabrutynibu do chemioterapii istotnie wydłużyło medianę czasu wolnego od progresji, która wynosi 5,5 roku (w ramieniu kontrolnym 4 lata). Wyniki takich badań powodują, że w refundacji pojawiają się tzw. białe plamy – coś, co jeszcze wczoraj było standardem dzisiaj już mniej zasługuje na to miano, bo są już skuteczniejsze opcje leczenia – zauważył ekspert.

- Obecnie wydaje się, że w przypadku pacjentów, którzy nie mogą być leczeni intensywnie, inhibitory BTK dostępne już od I linii są terapią, która wpływa na wydłużenie życia. Generalnie w chłoniakach tego typu I linia leczenia jest najistotniejsza, ponieważ daje najdłuższe przeżycie, ale inhibitory BTK działają również oczywiście w przypadku pacjentów nawrotowych i opornych – doprecyzował.

Przewlekła białaczka limfocytowa

Prof. Iwona Hus, kierowniczka Kliniki Hematologii w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA w Warszawie wskazywała na potrzeby terapeutyczne w przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL).

- W tym schorzeniu mieliśmy jeszcze do niedawna do dyspozycji wszystkie schematy zaakceptowane przez EMA. Pojawiają się jednak nowe opcje terapeutyczne. Takim nowym lekiem jest pirtobrutynib, inhibitor BTK III generacji zarejestrowany w chłoniaku z komórek płaszcza i w PBL – mówiła.

- W przewlekłej białaczce limfocytowej nie stosujemy już w zasadzie immunochemioterapii, a leki, które są dostępne w Polsce, są dobre i skuteczne. Większość chorych na to leczenie odpowiada. Są jednak i tacy chorzy, którzy mają źle rokującą postać choroby lub byli wcześniej leczeni nowymi terapiami w badaniach klinicznych, w których otrzymali już dostępne opcje. W takich sytuacjach, gdy dochodzi do nawrotu pozostaje nam RDTL, bo tylko w ten sposób możemy w tej chwili sięgnąć po pirtobrutynib. Potrzebujemy zatem tego leku dla tej niewielkiej grupy chorych – podkreślała profesor.

Prof. Giannopoulos ocenił, że pirtobrutynib jest rzeczywiście istotną niezaspokojoną potrzebą terapeutyczną.

- Jeśli już od I linii zaczynamy stosować dwie nowoczesne grupy terapeutyczne, tj. połączenia inhibitorów BTK z antagonistą BCL2, to wybór kolejnej terapii jest mocno ograniczony. Jedna z opcji to właśnie pirtobrutynib – zaznaczył.

- Warto jednak zauważyć, że zmiany zachodzą także w I linii leczenia, w której zarejestrowane zostało połączenie akalabrutynibu z wenetoklaksem. Akalabrutynib jest na razie dostępny w Polsce w monoterapii w leczeniu ciągłym. Nowa rejestracja łączy go w schemacie z innym lekiem w terapii ograniczonej w czasie, która odciąża zarówno samego pacjenta, jak i cały system. Dlatego liczymy na szybkie rozpoczęcie procesu refundacyjnego i rozwój I linii leczenia PBL. Dzięki temu jest szansa, że większość chorych nie będzie wymagała leczenia w kolejnych liniach – podkreślał ekspert.

"Oczekiwania pacjentów znacząco się zmieniły"

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita zwracał uwagę na fakt, że w ostatnich latach oczekiwania pacjentów znacząco się zmieniły.

- Przede wszystkim doceniamy oczywiście skuteczność terapii, ale także jakość życia w trakcie leczenia oraz możliwość zachowania aktywności zawodowej i społecznej. Umożliwiają to m.in. wspomniane terapie ograniczone w czasie w PBL: krótsze, mniej toksyczne, dające większą niezależność od szpitala. Jednocześnie stanowią one odciążenie dla systemu ochrony zdrowia, są zatem dobrym kierunkiem. Są nim także terapie podskórne, dobrze wpisujące się w odwróconą piramidę świadczeń. Tym bardziej liczymy na refundację leku podskórnego, przeciwciała dwuswoistego epcoritamabu w chłoniaku grudkowym. Warto przypomnieć, że lek pojawił się na liście TOP TEN HEMATO 2025 - zaznaczył Rokicki.

Katarzyna Lisowska, prezeska Fundacji Per Humanus podała w tym kontekście przykład wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej.

- Jeszcze do niedawna leczenie tej choroby opierało się na przetaczaniu świeżo mrożonego osocza, co wiązało się z długimi pobytami w szpitalu i z obciążeniami w postaci działań niepożądanych. Obecnie pacjent pojawia się w ośrodku tylko na podanie w zastrzyku rekombinowanego czynnika ADAMTS13. Umożliwia to normalne funkcjonowanie całych rodzin. Zwłaszcza takich, w których choruje dziecko – przekonywała.

Czego brakuje w szpiczaku plazmocytowym?

Prof. Giannopoulos odnosił się z kolei do wyzwań w leczeniu szpiczaka plazmocytowaego.

- Jest ono w I linii wolne od chemioterapii, a konstrukcja schematów terapeutycznych rozszerza się. Dotychczas stosowane były schematy 3-lekowe, obecnie 4-lekowe, z zastosowaniem przeciwciała anty-CD38 (przedstawicielem tej grupy jest daratumumab), leku immunomodulującego, inhibitora proteasomu i leku sterydowego. Leczenie jest bardzo skuteczne i kluczowe. Wybór terapii I linii jest najważniejszy, daje bowiem najdłuższe czasy do kolejnego leczenia – wyjaśniał.

- Nowością jest to, że o schematach 4-lekowych zaczynamy myśleć w kontekście chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia. 4 leki dla pacjentów 70+ nie stanowią problemu, ponieważ nie są to leki chemioterapeutyczne, nie ma zatem akumulacji toksyczności. Takie schematy są już zarejestrowane w tej grupie wiekowej i będzie to największa potrzeba refundacyjna – zapowiadał ekspert.

- Taką potrzebą będzie również optymalizacja I linii chorych kwalifikujących się do przeszczepienia. Dostępny jest wprawdzie schemat 4-lekowy, ale wcześniejszej rejestracji, z talidomidem, który powinien zostać zastąpiony lekiem nowszej generacji, lenalidomidem – dodał.

Zwrócił również uwagę na fakt, że jeśli w I linii używamy tak skutecznych narzędzi, leczenie II linii staje się nie lada wyzwaniem.

- Może na nie odpowiedzieć koniugat, belantamab mafodotyny. W 2025 r. został on zarejestrowany w UE w schemacie z pomalidomidem i deksametazonem oraz w połączeniu z bortezomibem i deksametazonem. Teraz liczymy na refundację tych terapii w Polsce – wskazywał.

- Leczenie w kolejnych liniach staje się jeszcze bardziej skomplikowane – w grę wchodzą nowe terapie w postaci przeciwciał dwuswoistych, których dostępność w Polsce jest w IV linii bardzo dobra. Luka pojawia się natomiast w III linii, gdzie powinna znaleźć się terapia CAR-T, która w szpiczaku plazmocytowym nie jest jeszcze refundowana. Liczymy, że w przyszłym roku to się zmieni. Warto przy tym dodać, że jeden z produktów zarejestrowany jest już od II linii leczenia – zauważył ekspert.

Refundacja. "Nadeszły cięższe czasy"

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia ocenił, że hematoonkologia jest największym beneficjentem całego systemu refundacyjnego w Polsce.

- Nie ma drugiej dziedziny medycyny, która jest zaopiekowana tak dobrze i na tak wysokim poziomie. Jeśli chodzi o dostępność do nowoczesnych terapii lekowych, jesteśmy obecnie w czołówce Europy – o takiej dostępności inne kraje mogą tylko pomarzyć. Dzisiaj rozmawiamy o obszarze, który wymaga udoskonaleń w alternatywach leczenia, a jeśli pojawiają się tzw. białe plamy, to ze względu na upływ czasu. Tak będzie zresztą zawsze, bo medycyna się nieustannie rozwija – przekonywał.

- Jeśli chodzi o nasze ostatnie decyzje refundacyjne, akcent był kładziony na uzupełnianie terapii w pierwszych liniach leczenia, terapii bispecyficznych, czy wachlarza terapii CAR-T. Pojawia się coraz wniosków refundacyjnych, a procesie jest w tej chwili kilkanaście wskazań. Największym wyzwaniem finansowym jest terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Wnioski dotyczące dwóch terapii zostały złożone, przy czym w jednym przypadku negocjacje cenowe dobiegają końca, a w drugim trwa jeszcze analiza AOTMiT-u. Zwycięzca zgarnie wszystko, bo niekoniecznie musi być dwóch – wyjaśniał.

- W pozostałych przypadkach obowiązuje niezmiennie zasada, że jeśli terapia jest alternatywna, ma podobną skuteczność i podobny koszt, ma szansę znaleźć się w systemie refundacyjnym. Jeśli podwyższa koszty płatnika publicznego – nie ma takiej szansy, bo nadeszły cięższe czasy, które nie sprzyjają tak intensywnej implementacji inwestycji. Dotyczy to również hematoonkologii, gdzie tych alternatyw jest więcej, niż niezaspokojonych potrzeb – podkreślał.

- Wyzwaniem dla płatnika publicznego jest również coraz śmielsze łączenie drogich terapii, co w sumie generuje wysoki koszt, w hematoonkologii mamy jednak niewielkie populacje chorych – dodał dyrektor Oczkowski.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.